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這兩天，一則關(guān)于“新型抗癌神藥美國(guó)上市”的新聞，可能讓不少癌癥患者為之振奮。
網(wǎng)傳，這款藥能治療17種不同癌癥，治愈率高達(dá)75%。這款藥到底神不神？它真是治療多種癌癥的“萬能鑰匙”嗎？
專家表示，雖然這款藥對(duì)于腫瘤精準(zhǔn)治療是一次突破，但它只針對(duì)極少數(shù)特定人群，幾乎相當(dāng)于“百里挑一”，且治療效果也沒有那么神奇。
當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月26日，一種新型的抗癌藥物Vitrakvi在美國(guó)上市。據(jù)稱，該藥是首個(gè)正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，也是首個(gè)“廣譜”抗癌藥，可針對(duì)17種腫瘤進(jìn)行治療。
當(dāng)天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司聯(lián)合宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已加速批準(zhǔn)Vitrakvi的上市時(shí)間。拜耳披露的信息顯示，Vitrakvi在17種腫瘤類型中顯示出臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤等。
該抗癌藥可用于治療攜帶NTRK基因融合的成人和兒童，適用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，并且沒有產(chǎn)生已知的抗性突變，而手術(shù)切除風(fēng)險(xiǎn)較大，沒有有效替代治療方案的。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗(yàn)中，Vitrakvi的總體緩解率為75%，其中22%的患者達(dá)到完全緩解，53%為部分緩解。
據(jù)悉，TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測(cè)方法，包括使用新一代測(cè)序技術(shù)（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對(duì)NTRK基因融合進(jìn)行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合接受Vitrakvi治療。
經(jīng)臨床試驗(yàn)，服用這種藥也會(huì)有些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。和所有藥物一樣，這款藥長(zhǎng)時(shí)間服用也會(huì)面臨耐藥性的問題。但據(jù)報(bào)道，LoxoOncology公司已開發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于對(duì)這款藥已產(chǎn)生耐藥性的患者。
據(jù)媒體報(bào)道，該藥成人膠囊批發(fā)采購(gòu)費(fèi)用32,800美元，30天用量；兒童口服液配方的費(fèi)用起價(jià)為每月11,000美元，根據(jù)患者的表面積計(jì)算。
科普
通俗來說，TRK是調(diào)節(jié)細(xì)胞通訊和腫瘤生長(zhǎng)的重要信號(hào)通路，而NTRK是編碼TRK的基因。
在罕見情況下，NTRK基因會(huì)與其它基因融合，導(dǎo)致TRK信號(hào)通路不受控制，發(fā)生突變，從而促進(jìn)腫瘤的生長(zhǎng)。
Vitrakvi有多大效果
適用范圍：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤等17種腫瘤
適用年齡：嬰兒至老年人均可適用
限制條件：適用由單一罕見基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥患者
效果：使用該藥物的患者，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例
維持時(shí)間：約6個(gè)月至9個(gè)月
批發(fā)費(fèi)用：成人，32800美元，30天用量?jī)和?，起價(jià)為每月11000美元，根據(jù)患者的表面積計(jì)算
釋疑
作用有限，不能稱為廣譜抗癌藥
1.只有極少數(shù)患者能享受治療效果
Vitrakvi抗癌藥物出來后，網(wǎng)傳這款藥可治療17種腫瘤，治愈率達(dá)75%。真的有這么神奇嗎？對(duì)此，記者采訪了湖南省第二人民醫(yī)院腫瘤科主任唐三元主任醫(yī)師。
唐三元介紹，腫瘤由很多基因突變導(dǎo)致，新藥對(duì)特定的基因融合腫瘤患者有效果，但對(duì)其他因基因突變?cè)斐傻哪[瘤患者不一定有效。“它顛覆了以前腫瘤治療的理念。”唐三元說，以前癌癥的治療方法基于人體起源組織，比如針對(duì)腸癌、肺癌有不同的治法。如今是基于分子類型來治療腫瘤，這是未來趨勢(shì)，也是向精準(zhǔn)醫(yī)療邁出的重大一步。這種新藥不需要考慮癌癥的發(fā)生部位，與腫瘤組織無關(guān)，“這意味著，不管什么癌種，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進(jìn)行治療”。
唐三元介紹，目前，市面上有各種靶向藥，每種靶向藥多數(shù)是針對(duì)某一種基因，如果找到驅(qū)動(dòng)基因，也就是導(dǎo)致細(xì)胞發(fā)生癌變的關(guān)鍵基因，就能取得同樣的治療效果，“這種藥成功的地方就是，對(duì)多種腫瘤都有很好的效果”。
“但嚴(yán)格來說，Vitrakvi不能稱為‘廣譜抗癌藥’。”唐三元說，廣譜抗癌藥指的是治療的瘤種比較多，而Vitrakvi發(fā)揮作用的前提，是單一罕見基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥患者，“Vitrakvi可有效對(duì)抗由單一罕見基因突變驅(qū)動(dòng)的各種癌癥，但這種突變?cè)诖蠖鄶?shù)實(shí)體腫瘤中發(fā)生的幾率比較低，在我國(guó)癌癥患者中占5%以下。”
唐三元介紹，判斷這種新藥是否適合，患者先需要做基因檢測(cè)，明確是否存在這個(gè)基因融合突變。如果有，可能會(huì)發(fā)揮作用。他說，目前國(guó)內(nèi)也有公司在做類似藥物TRK抑制劑的研發(fā)和臨床研究，暫時(shí)還沒有上市。
2.總體緩解率不意味著總體治愈率
針對(duì)Vitrakvi對(duì)癌癥的治愈率達(dá)75%的說法，唐三元也進(jìn)行了解釋。
他表示，這款藥并不是說能攻克癌癥，它只是一個(gè)新的靶向藥物。該藥物的總緩解率75%不意味著治愈率達(dá)75%。所謂的總體緩解率，是使用藥品后腫瘤縮小達(dá)到30%以上的患者占總患者的比例。
用了這款藥的患者中，有75%的患者腫瘤能縮小30%的比例，維持時(shí)間約6個(gè)月至9個(gè)月，“這只是說在抗擊腫瘤的路上，患者又多了一個(gè)選擇，并沒有那么神奇”。
唐三元還介紹，美國(guó)對(duì)療效特別突出的藥會(huì)快速審批，因?yàn)檫@種藥效果好，快速審批可盡快讓患者受益。但這種藥在國(guó)內(nèi)上市的時(shí)間尚未公布，進(jìn)口生物制劑通常要經(jīng)歷幾個(gè)月到幾年的審批時(shí)間。如果國(guó)內(nèi)上市，還需做臨床試驗(yàn)，“如果能進(jìn)入醫(yī)保，費(fèi)用也會(huì)降很多”。
